ALGLUCOSIDASE ALFA

Nom officiel : ALGLUCOSIDASE ALFA (source : base de données publique des médicaments)

L'essentielMédicament d'intérêt thérapeutique majeur

Disponibilité (ANSM, au 21/10/2026): Tension d'approvisionnementvoir le détail
Médicaments commercialisés: 1 · poudre pour solution à diluer pour perfusion
Prescription et délivrance: prescription hospitalière ; liste I ; les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

Disponibilité selon l'ANSM, au 21/10/2026

Tension d'approvisionnementVoir la fichemise à jour ANSM du 09/09/2025MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

Pharmactu est un média indépendant, destiné en priorité aux professionnels de santé : ce site n'est pas celui de l'ANSM, de la HAS ou de l'Assurance maladie. Ces informations, reprises telles quelles de la base de données publique des médicaments, sont indicatives et peuvent évoluer. Elles ne constituent pas un conseil médical et ne remplacent pas l'avis de votre médecin ou de votre pharmacien (urgence : 15 ou 112). En savoir plus

Médicaments

Sans autre substance active

MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion SANOFI (PAYS-BAS)Tension d'approvisionnementDétails

Forme pharmaceutique: poudre pour solution à diluer pour perfusion
Voies d'administration: intraveineuse
État de commercialisation: Commercialisée
Conditions de prescription et de délivrance: prescription hospitalière ; liste I ; les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

Composition

ALGLUCOSIDASE ALFA : 50 mg pour un flacon

Boîte	Commercialisation	Remboursement	Prix (€)	Prix public (€)
1 flacon(s) en verre de 20 ml	Déclaration de commercialisation
10 flacon(s) en verre de 20 ml	Déclaration de commercialisation
1 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)	Déclaration de commercialisation
10 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023)	Déclaration de commercialisation

Tension d'approvisionnement : voir la fiche (ANSM, 09/09/2025)

RCP Notice Fiche officielle

Avis de la HAS

Service médical rendu (SMR) et amélioration du service médical rendu (ASMR), du plus récent au plus ancien.

14/02/2024 · Inscription (CT) · SMR : Faible
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
14/02/2024 · Inscription (CT) · SMR : Important
Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
14/02/2024 · Inscription (CT) · ASMR : III
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
14/02/2024 · Inscription (CT) · ASMR : IV
MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
17/11/2021 · Réévaluation SMR · SMR : Faible
La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
22/03/2017 · Réévaluation SMR et ASMR · SMR : Faible
Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)

Avis plus anciens (10)

22/03/2017 · Réévaluation SMR et ASMR · SMR : Important
Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
22/03/2017 · Réévaluation SMR et ASMR · ASMR : IV
Lire l'avis
Prenant en compte :• les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),• l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,• et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
22/03/2017 · Réévaluation SMR et ASMR · ASMR : III
Lire l'avis
Prenant en compte :• les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme,• l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante,• et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
09/01/2013 · Réévaluation SMR et ASMR · SMR : Faible
La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
09/01/2013 · Réévaluation SMR et ASMR · ASMR : IV
Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
16/06/2010 · Modification des conditions d'inscription (CT) · SMR : Faible
Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
16/06/2010 · Modification des conditions d'inscription (CT) · ASMR : IV
Lire l'avis
Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
19/07/2006 · Inscription (CT) · SMR : Important
La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
19/07/2006 · Inscription (CT) · SMR : Insuffisant
Lire l'avis
La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans. ;
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)
19/07/2006 · Inscription (CT) · ASMR : II
Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.
MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion · Lire l'avis complet (HAS)

À savoir

Qui sommes-nous. Pharmactu est un média indépendant. Ces pages s'adressent en priorité aux professionnels de santé ; elles sont accessibles à tous, à titre d'information. Ce site n'est pas celui de l'ANSM, de la HAS, de l'Assurance maladie ni d'une autre administration. Ces pages ne constituent pas un dispositif médical et ne contiennent aucune publicité ni aucun lien commercial.

D'où viennent les informations. Elles sont reprises telles quelles, sans modification, de la base de données publique des médicaments, gérée par l'ANSM, la HAS et l'Assurance maladie, conformément à ses conditions de réutilisation. La date de mise à jour de chaque fichier est indiquée en bas de page. Les prix et taux de remboursement sont ceux de cette base, à la date indiquée.

Aucune caution officielle. Ces informations n'engagent ni l'ANSM, ni la HAS, ni l'Assurance maladie, qui ne cautionnent pas Pharmactu. Pharmactu les reproduit sans modification et ne peut pas garantir qu'elles sont exactes et complètes en temps réel : en cas de doute, la fiche officielle de la base de données publique des médicaments fait foi.

Pour votre santé. Ce site ne donne pas de conseil médical. Ces informations ne remplacent pas l'avis d'un professionnel de santé. N'arrêtez et ne modifiez jamais un traitement sans en parler à votre médecin ou à votre pharmacien. En cas d'urgence médicale, appelez le 15 ou le 112.

Une erreur ? Écrivez-nous à [email protected]. Nous vérifions chaque signalement auprès des sources officielles et corrigeons sans délai.